又一家医药公司被做空，FDA将被打脸？

3月28日，著名生物医药行业做空机构 毒蝎资本(Scorpion Capital) 针对美国Biotech上市公司Harmony Biosciences(NASDAQ:HRMY)，发布了一份长达366页的做空报告，指出Harmony已上市的治疗白天过度嗜睡症（EDS）的药物WAKIX存在着诸多问题，并且向FDA提交公民请愿书，要求撤回对Harmony Biosciences发作性睡眠治疗药物Wakix的批准， Harmony的股价也是当天应声大跌25%+ 。

Scorpion Capital声称进行了为期四个月的调查，调查对象包括对14名前员工和高管、16名医生的50次研究采访，其中包括Harmony的最高处方医生和发言人、5名试验调查员和4名高级科学家。

(资料图片仅供参考)

对于WAKIX，Scorpion的指控主要包括临床和销售两个方面：

临床方面 ，Scorpion对Wakix的临床数据持怀疑态度，认为Harmony向FDA提交了未经证实的证据，这导致FDA的评估和监管决策出错，同时认为Wakix的获批与去年的Aduhelm一样，都是FDA审批程序中的失误和漏洞。

有效性方面 ，与其他CNS类疾病一样，EDS的临床改善也是通过患者调查报告完成，这一报告有很强的主观性，WAKIX在临床试验中采用的评价量表一直饱受争议，此外，WAKIX临床试验主要终点的持续时间从8周缩短到4周，也被Scorpion认为是药物疗效不足的表现。

安全性方面 ，Scorpion依据《信息公开法》，向FDA申请得知WAKIX在临床试验中出现过13例死亡案例，而对照组没有一例。虽然FDA在后续的调查中，认为这些死亡案例与药物的联系不明确，从而批准了药物，但WAKIX上市后，依然有不少安全性问题。

销售方面 ，根据Scorpion的做空报告，由于EDS疾病诊断中采取的是主观性很强的评价量表，医生有很大的裁量权，Harmony给医生回扣并鼓励超适应症使用Wakix，可能给患者带来安全隐患，同时Scorpion指出除了接受Harmony付费的医生之外，几乎没有医生大量使用Wakix处方。

毒蝎资本是谁

Scorpion Capital由Kir Kahlon创立，是一家专注于做空美股上市公司的机构。创始人Kir Kahlon此前曾在Seligman Investments、老虎环球基金等机构工作，亦曾为华尔街巨鳄 卡尔伊坎 工作，专注于研究做空机制。

早期，Scorpion Capital只是在Seeking Alpha等股票论坛上发布做空报告，随着影响力的增加，2021年之后，Scorpion Capital开始在官网上发布做空报告。

在做空标的的选择上， 生物医药是Scorpion Capital最多的做空行业 ，占据过往做空记录的70%，其次是新能源、量子计算等行业。除了早期做空过的保险代理公司 泛华控股 之外，Scorpion Capital做空对象都是新兴产业领域的公司。

从过往做空记录看，被Scorpion Capital做空的当日跌幅中，最大跌幅是Harmony Bio，跌幅达25.78%，平均跌幅达14.27%，被做空一周后，平均跌幅27.87%。

虽然短期跌幅不是很大， 但仍有部分公司被Scorpion做空后半年或一年内出现较大跌幅，例如 Twist 的股价在2022年11月之后 下跌了57% ， Ginkgo 在2021年10月之后 下跌了90% ，而最惨的莫过于 Berkeley Lights ，其股价在做空之后， 跌幅超95% ，最终于今年3月，与另一家上市公司IsoPlexis进行了合并。

被做空公司有疑点

药物成分有嫌疑 。Wakix起初由Bioprojet公司开发，是一种与组胺受体（H3R）结合的小分子药物，于2019年8月获FDA批准上市，用于治疗成年发作性睡病患者白天过度嗜睡（EDS）。

EDS是一种睡眠障碍，通常由大脑中支持睡眠-觉醒稳定性的分子缺陷引起，此前的治疗方法单一，主要是给患者使用兴奋剂，强行让患者保持清醒，而WAKIX的出现，被业界认为是一种没有成瘾的潜在疗法。

历史上，与WAKIX同类的抗组胺药物主要用于治疗过敏，Scorpion认为Wakix具有“独特的危险分子结构，具有长期的心脏毒性”，在FDA因心脏毒性而撤回的九种药物中，有两种属于组胺受体拮抗剂类，其余的也与pitolisant具有相似之处。

Harmony公司凭借Wakix的上市，公司 销售收入 从2021年的3.054亿美元上升至2022年的4.379亿美元， 涨幅达43% ，同期 净利润 也从2021年的3460万美元增长到2022年的1.815亿美元， 增幅近6倍 。

此外，Harmony公司还积极布局国际市场，今年3 月，Wakix还获得了欧洲药监局（EMA）批准的扩大适应症，用于治疗6岁以上儿童的发作性睡病，而 拥有WAKIX药物国内权益的 琅铧医药 正在积极筹备药物的中国上市，目前已经在海南乐城先行区开了首张处方。

在众多利好的促进下， Harmony公司的股价 在2021年和2022年间连续逆势上涨， 涨幅达52.42% ，而同期医药板块指数（XBI）累计跌幅达41.38%。

公司创始人有劣迹 。做空与质疑对于Harmony的创始人Jeff Aronin而言并不陌生，早在2017年，Aronin在Marathon Pharmaceuticals公司担任CEO时，就以89000美元的价格推出了药物Emflaza，但Emflaza是一种便宜的类固醇deflazacort，此行为受到了各界的猛烈抨击。

Scorpion Capital也是抓住这一点不放，指责Jeff Aronin的做法启发了Turing公司的Martin Shkreli，后者将治疗弓形虫病药物Daraprim价格从17.50美元抬高到750美元，从而被判为 终身不得进入医药行业 。

管理层近期有突变 。今年1月9日，Harmony公司的CEO John Jacobs突然宣布从公司离职，去担任Novavax (NASDAQ:NVAX)的CEO。相较于Harmony在过去两年的出色表现，Novavax可以用惨败来形容，因Covid-19疫苗研发滞后以及上市表现乏力，Novavax的股价在去年跌去了92.81%。John Jacobs离职之际， Harmony的市值几乎是Novavax的6倍 ，从一家增势迅猛的公司离职加入一家失败的公司，确实有些匪夷所思。

FDA会被打脸吗？

面对Scorpion Capital的做空，Harmony公司没有采取正面回应，而是被做空第二天给出了一个利好：

目前正在进行的 Wakix治疗特发性嗜睡症（IH）的临床三期试验，预计在二季度完成注册，并在三季度发布topline 数据，比之前预期的要早。

利好发布之后，Harmony的股价也没有回到做空前的水平，反倒是Scorpion Capital在4月3日发了请愿书，难题交给了FDA。

如果几个月后，FDA撤回了Wakix，那么这件事情的 影响不亚于当年撤回年销售额达4亿美元的Terfenadine 。

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